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此次公益推广活动基于“榆林·陕北民歌展”展开,展览自2023年12月27日起,将持续至2024年6月27日。通过全要素复制陕北民歌博物馆的展演模式,该展让观众多维度探寻陕北民歌绚烂多姿的前世今生,欣赏陕北民歌高亢粗犷、质朴率真、婉转悠扬的独特魅力。同时,现场还设立手工艺品、农产品、非遗艺术品等特色展位,让广大游客伴随着悠扬的陕北民歌,进一步品味陕北特色文化。

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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