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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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半岛综合体育官方app下载“指尖上的形式主义”,是形式主义问题在数字化背景下的变异翻新,也是加重基层负担的主要表现之一。这在一定程度上表明,“四风”问题具有顽固性反复性。纠治“指尖上的形式主义”,既要注重治标,如《意见》提出“不得强制要求定期登录”“不得脱离工作实际强制要求打卡接龙、即时响应”“不得简单以工作留痕代替实际工作成效评价”;更要注重治本,着眼于相关乱象及可能出现的变种,探索建立常态化监管措施和长效机制。标本兼治,把“当下改”与“长久立”结合起来,瞄准形式主义官僚主义之弊,对症施策、精准发力,方能做到真减负、见真效。