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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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新华社北京1月14日电  中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平近日对政法工作作出重要指示指出,党的二十大以来,政法战线深入学习贯彻新时代中国特色社会主义思想,围绕新时代新征程党的中心任务,落实党中央决策部署,各项工作抓得紧、抓得实,取得了新的成效。

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