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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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三是数字经济领域创新强劲。按照世界知识产权组织划分的35个技术领域统计,截至2023年底,我国国内有效发明专利增速前三的技术领域分别为信息技术管理方法、计算机技术和基础通信程序,分别同比增长59.4%、39.3%和30.8%,远高于国内平均增长水平,表明我国在数字技术领域保持了较高的创新热度,为数字经济高质量发展持续赋能增效。