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“‘双高计划’建设不能只是为推动产生一批具体的标志性成果,而应是一场自内而外的革命。否则,只能是低层次的建设,远远达不到建设目的。”广东轻工职业技术学院校长卢坤建说,广东轻工职业技术学院改革二级单位综合评价,充分发挥二级单位办学主体功能,将立德树人、创新驱动、提高质量贯穿综合改革全过程,解决了二级学院办学中重智育轻德育、重技能轻素质的问题;学校建立全面持续发展的学生多元评价模式,解决学生大素质综合评价中各类活动分散无序、数据和框架体系不够完善等问题。

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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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  • 王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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