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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
“芳香族L-氨基酸脱羧酶(简称AADC)会帮助人体合成血清素和多巴胺,一旦AADC缺乏,人体就没有足够的神经递质通过神经系统发送信号,不但很难控制身体,还会影响心率、血压和体温。”1月15日下午,王纪文在接受澎湃新闻记者采访时表示,通常AADCD患者在出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,主要临床表现为运动功能障碍,最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到,还伴有智力障碍和自主神经系统症状,可能存在10岁前夭亡的风险。368cmd体育注册
立足“小切口”,能推动解决“大问题”。深南花园位于广东深圳南山区科技园片区,片区常住人口超3万,汇聚了2000多家企业、近10万名员工,去年受地铁施工影响,深南花园附近道路早晚高峰交通拥堵进一步加剧。南山区相关部门在调研后,找到了拥堵源头:早期道路规划设计存在缺陷,人员密集、慢行系统需求大,车辆乱停乱放、非机动车占用机动车道问题突出等。通过改造人行道、挖潜立交桥下空置地带、清理违停车辆、实施机非分流等,拥堵难题得到顺利解决。不仅如此,南山区还举一反三,将经验做法梳理成案例,应用到全区人流大、人车抢道拥堵的类似区域,以“点的突破”带动市民出行整体质效“面的提升”。从紧盯“一个点”到处理“整个面”,从疏通“单环节”到打通“全链条”,从解决“一件事”到办好“一类事”,打通堵点、破解难点、消除痛点,就能不断打开事业发展新局面。368cmd体育注册
推进“互联网+政务服务”,不断丰富公安政务服务内容。一年来,公安部组织各地通过公安政务服务事项管理系统逐级填报并认真审核相关政务服务事项。如今,越来越多的行政许可和服务事项实现了网上办理,社会治理效能大幅提升。据统计,截至2023年11月底,公安部已审核发布各地上报的业务办理项5.89万个,其中37.7%的业务办理实现了全程网办。同时,鼓励各地依托部平台创新推出无犯罪记录证明开具、重名查询、网站备案查询等52项便民应用,方便企业群众足不出户办成事。368cmd体育注册(撰稿:郑丽荔)