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“阿姐,我们门店除夕夜的包间早就满了,现在只剩下大厅还有两桌,年初一到年初六也都满了,年初七包厢还有几间,现在就要定了,晚点肯定没了。”和记小菜新东亚店,前台服务员小陈正在与顾客沟通。距离春节不到1个月,咨询年夜饭的电话还有不少,小陈表示,“春节期间的包间早就预订一空,现在这个辰光来订肯定没了。”

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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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