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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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强调实干、注重落实,是我们党的一个优良传统。在去年底召开的中央经济工作会议上,习近平总书记从四个方面对抓落实提出了明确要求,其中第一个方面就是“不折不扣抓落实”。对领导干部来说,抓落实意味着把党中央的重大决策部署贯彻到实际工作中、贯彻到基层中、贯彻到群众中,确保党确立的目标任务顺利实现。时刻紧扣党中央重大决策部署,不打折扣、不搞变通,是抓好落实的基本要求,也是抓出成效的正确方法。不折不扣抓落实,就要做到对党中央重大决策部署心领神会、完整准确全面落实,使最终效果符合党中央决策意图,一步一步把宏伟蓝图变成美好现实。

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