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在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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  • 王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”

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    2022年7月,教育部科学技术与信息化司原司长雷朝滋在新闻发布会上表示,过去5年,高校着眼于现代农业提质增效的重大需求,围绕关键技术、成套装备研发应用,针对破解我国农业“卡脖子”技术难题,在节水农业、循环农业、气候智慧型农业等领域科技支撑成效显著。5年共转移转化先进适用农业技术成果超1.8万项,创造经济效益710亿元以上,极大推动了农业农村现代化发展进程。

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