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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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如何进一步精准务实培育乡村产业?“今年我国乡村产业发展要继续强化带农富农,分类推进。”农业农村部有关负责人介绍,首先,抓大宗产品,重点是节本提效、延链增值。今年要在主产区布局农产品加工,逐步补上精深加工、综合利用等短板。各地将立足优势建设标准化原料生产基地,提升产地预冷、保鲜烘干、精选分级等初加工设施水平,推进精深加工设备数字化、智能化、绿色化改造,全链条带动效益提升。

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