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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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中新网上海1月16日电 (记者 殷立勤)近日,由中国船舶集团有限公司旗下沪东中华造船(集团)有限公司指导,其所属上海东欣软件工程有限公司主办的2024年“赋能企业数字化转型,构建工业软件生态圈”高峰论坛暨DMS5.0产品发布会在上海举行。会议旨在深刻把握经济数字化转型和“强链补链固链稳链”的发展趋势和工作要求,聚焦“智擎数融驱动,创新引航未来”,助力制造强国、交通强国、数字中国建设。
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