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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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胸中有丘壑,凿石堆山河。对党忠诚是具体的、实践的,与为党分忧、为党尽责、为党奉献是不可分的。应乐于担大义,始终把党和人民的利益放在第一位,胸怀“国之大者”,埋头苦干实干;保持共产党人的高风亮节,淡泊名利,勤勉奉献;慎用手中权力,“捧着一颗心来,不带半根草去”。应勇于克险关,明知山有虎、偏向虎山行,敢于接烫手山芋、钻矛盾窝。应善于挑重担,善作善成,像谷文昌那样拿出“不制服风沙,就让风沙把我埋掉”的气魄,将灾害肆虐的荒岛变成粮果丰收的宝岛;像李保国那样使出“你的幸福我包了”的硬功,让群众过上富裕生活;像黄大年那样立下“振兴中华,乃吾辈之责”的壮志,为“巡天探地潜海”领域填补多项技术空白。

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