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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
张旭同样表示,随着北京调整优化购房政策的出台,二手房市场虽然仍存在交易难度大的情况,但恐慌性降价问题已经基本消失了。当前买卖双方博弈的核心点,还是在于购房成本问题。“如果是‘卖一买一’置换,手中房子降价的同时,想要置换的房子也在降价,折算一下并不亏。但手中的房子可能‘割肉’多一些才能出手,而想要置换的房子能谈的空间有限,购房成本没办法打平。”
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