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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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河北紧盯受灾重点区域、重点人群、重点场所,持续开展全方位、拉网式排查,逐村逐人建立台账。对因灾新增监测对象建立“一对一”包联机制,组织驻村干部、乡村干部和防贫网格员,每月对脱贫户和监测对象进行入户走访,持续做好收入监测统计,及时落实针对性帮扶。

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