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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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千亿棋牌网址官网不折不扣抓落实，关键要抓住要害、踩到点上，把目标导向和问题导向结合起来。目标是奋斗方向，问题是时代声音。党和人民就是在解决一个又一个问题中推动经济社会不断发展的。综合来看，当前我国发展面临的有利条件强于不利因素，经济回升向好、长期向好的基本趋势没有改变。也要看到，进一步推动经济回升向好需要克服有效需求不足、部分行业产能过剩、社会预期偏弱、风险隐患仍然较多等困难和挑战。中央经济工作会议部署的2024年九项重点任务，每一项都是奔着问题去的。不理解其背后深刻的目标导向和问题导向，就无法准确把握党中央的决策意图，落实起来就容易陷入无知而盲、无的放矢的困境。抓好落实，既要以目标为着眼点，增强方向感、计划性；又要以问题为着力点，瞄准问题去，对着问题改，在补短板、强弱项上持续用力，努力增强精准性、实效性。结合本地区本部门具体实际，聚焦改革发展中的突出问题，抓住关键环节，明确主攻方向，坚持“一把钥匙开一把锁”，精准谋划、精准施策、精准发力，使党中央重大决策部署精准落地、产生实效。