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王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”

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在对外发布的通报中,丽江市文旅局称,获悉此事后立即展开调查。经核查,游客余先生一行74人在贵州通过贵州黔游旅行社报团参加云南游,该旅行社工作人员丰某全程陪同。贵州黔游旅行社委托云南海外国际旅游集团控股云南分公司接待该旅游团云南段的行程,云南海外国际旅游集团控股云南分公司又将团队委托给云南摘星楼国际旅行社接待之后云南摘星楼国际旅行社委托丽江三多旅行社负责接待丽江段行程。该旅游团于1月7日15:00左右到丽后前往拉市海云端马场游览。其间,游客因骑马价格与旅行社产生分歧,贵州黔游旅行社丰某按照云南海外国际旅游集团控股云南分公司史某某的要求告知游客“要么自费参加骑马活动,要么补交200元/人”,引起游客不满。该团游客田女士向110报警,拉市派出所民警出警协调后,该旅游团队未参与骑马项目,未产生费用,旅行社安排游客返回城区入住酒店。1月9日,该旅游团完成行程后离开丽江。

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    在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。

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