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1:1月16日四大证券报头版头条内容精华摘要
2:媒体:伊斯兰革命卫队对前不久参与对伊恐袭的武装分子实施打击
3:驻美使馆抗疫“心里话”:亿万海外同胞饱受酸甜苦辣、痛忍生离死别
10bet十博官网体育首页AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。