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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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02986,com至于供不应求的状态背后，是否有人囤积居奇，经销商也对北京商报记者坦诚谈到，手里有货的人肯定会观望风向，越涨越不卖，即便要卖的话，也几乎是一台手机一个价，不会整批出货。当然价格回落也有明确的时间点，那就是等品牌官网或线下门店大批现货到货，或者不受限制的接受用户预订开始，其他渠道的价格才会回归合理区间。