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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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记者在现场了解到,皮埃尔·阿方斯·伯格特的大型青铜盆饰“仙女座”、十九世纪最伟大的珐琅画师查尔斯·勒贝克的形制巨大的“珐琅盒子”、著名画家埃玛纽尔·洛兹等艺术家的经典油画,以及来自欧洲十八至十九世纪结构繁复、设计精巧的家居艺术品,也在如十九世纪欧洲宫殿般的展厅中亮相,使前来观展的观众获得沉浸式艺术体验。

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