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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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先进的思想文化一旦被群众掌握,就会转化为强大的物质力量。习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想是在直面和解决新时代统战工作重点难点问题、科学总结新时代统战工作实践经验的基础上形成的,体现出深刻的历史洞察力、强大的实践指导力。党的十八大以来,在以习近平同志为核心的党中央坚强领导下,在习近平新时代中国特色社会主义思想特别是习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想的科学指引下,新时代统战工作取得历史性成就,统一战线呈现出团结、奋进、开拓、活跃的良好局面,为推进中国特色社会主义伟大事业作出新的贡献。

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