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“芳香族L-氨基酸脱羧酶(简称AADC)会帮助人体合成血清素和多巴胺,一旦AADC缺乏,人体就没有足够的神经递质通过神经系统发送信号,不但很难控制身体,还会影响心率、血压和体温。”1月15日下午,王纪文在接受澎湃新闻记者采访时表示,通常AADCD患者在出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,主要临床表现为运动功能障碍,最简单的抬头、坐、站、走都没办法做到,还伴有智力障碍和自主神经系统症状,可能存在10岁前夭亡的风险。
1月10日,由韩延执导,彭昱畅、李庚希领衔主演的电影《我们一起摇太阳》释出定档海报,正式宣布将于大年初一全国上映。电影《我们一起摇太阳》作为韩延导演“生命三部曲”终章,讲述了“没头脑”吕途遇上“不高兴”凌敏,两个身患重症却性格迥异的年轻人,因为“生命接力”的约定,阴差阳错地踏上了一段充满爱与力量的治愈之旅。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
美国2024年总统选举艾奥瓦州初选于当地时间1月15日晚7时举行。由于今年民主党改为邮寄选票为竞选人投票,该州初选党团会议的关注点集中在共和党竞选人选情一边。作为全美第一个举行两党党内初选的州,艾奥瓦初选标志着美国2024年大选日程正式拉开序幕。艾奥瓦地处美国中西部,是一个地广人稀的农业州。虽然该州初选对美国大选整体选情影响不大,但对于总统竞选人接下来半年的选情具有风向标意义,也是其竞选团队“定军心、调策略、稳筹款”的重要一站。