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作为故宫博物院出品的首部儿童音乐剧,《甪端》于2022年在京首演后,登上中央广播电视总台2023年春晚,后又在2023年元宵佳节登上国家大剧院的专业舞台。2023年拉开全国巡演,该剧沿着故宫文物南迁的路线,先后到上海、重庆、广州、深圳、安徽、厦门、成都、南京、长沙等城市演出,场场爆满,成为一票难求的现象级佳剧。该剧的演出也收获众多文物“甪粉”。

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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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