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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
吴翠云向记者提及,为促进成果转化落地,多地财政划拨专项资金,对技术出让机构、转移服务机构企业实行“后补助”。例如,天津市按照各单位促进技术交易绩效,对技术出让单位、技术转移机构予以技术交易后补助;广西桂林规定,引进动植物优新品种进行试验示范并在该市推广应用,单个新技术成果(新品种)年度按新增销售收入等次,分别给予5万元、10万元、20万元奖补。
“目前,AADCD在国内发病率还不清楚,大多数这种遗传病的个体仍然未被诊断。此前,台湾地区曾开展一项新生儿AADCD筛查,发现AADCD的出生发病率约为1/32000。当前,这种罕见疾病在日本、国内福建和台湾地区等相对多见。”王纪文告诉澎湃新闻记者,从临床来看,AADCD通常在1岁以内起病,平均起病年龄为3个月,但平均诊断年龄约为3.5岁,不少这类患儿起初会被误诊为癫痫、重症肌无力、睡眠障碍等。
产业链连接国内和国际两个市场,是经济循环发展的重要内容。提升产业链韧性和竞争力也是构建新发展格局的重要基础,保持产业链各环节健康发展是畅通国内国际双循环的内在要求。中国信保围绕服务构建新发展格局和保障产业链供应链安全,积极探索具有信保特色的产业链服务支持体系,结合国家要求和市场需求,打造电子信息、家电和消费电子、整车和工程机械、生物医药、新能源、纺织服装和现代农业7条产业链,以“链式承保”方式向产业链上下游以及周边相关领域延伸,加强内外贸一体化、保单限额一体化协同支持。2023年前11个月,中国信保累计承保电子信息、家电和消费电子、整车和工程机械、生物医药、新能源、纺织服装和现代农业7条产业链出口3329亿美元、国内贸易2657亿元,占公司业务比重近50%,有效助力保障重点产业链稳定畅通。