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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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WWW,821960,COM1月15日,中央广播电视总台《2024年春节联欢晚会》举行首次彩排,歌舞、戏曲、相声、小品等各类型节目与创新技术应用、舞台视觉设计等各要素全面打合,晚会综合效果初显。2024年总台春晚坚持以“欢乐吉祥、喜气洋洋”为总目标,深化“思想+艺术+技术”融合传播,用创新创意的精品节目和互动方式传递真情实感,努力为全球华人奉献上一台充满欢声笑语的除夕文化大餐。