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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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要想整治弄虚作假,还需从“找”“查”“督”“处”“防”入手,重点关注编造假经验、假典型、假数据,瞒报、谎报事实,隐藏、遮掩问题等突出问题。一方面,我们要严明纪律规矩,加大力度惩处造假行为,提高造假成本。同时,畅通群众举报渠道,依靠监督制度的落实,明确职责任务和权力边界,发现苗头露头就打,形成震慑效应。另一方面,也要注重加强法治宣传,发挥通报曝光的教育警示作用,推动形成“不敢假、不能假、不想假”的震慑机制和工作氛围。

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