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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
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aisaobi天舟七号任务是2024年度中国载人航天工程的首次发射任务。连日来,文昌航天发射场全体科技人员顶住新年度高密度航天发射任务压力,承压奋战、连续奋战、坚守奋战,当前已经组织完成了天舟七号货运飞船技术区测试、加注,长征七号运载火箭垂直总装测试、船箭联合测试、组合体垂直转运等工作。合练中,参试各系统严密组织、密切配合,确保各项程序有条不紊进行。