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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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加工贸易“转内销”,挑战不小。国务院发展研究中心研究员卓贤分析,与从事一般贸易的企业相比,加工贸易企业“转内销”更困难。“无论来料加工还是进料加工,加工贸易企业‘两头在外’,品牌是国际品牌,需求在国际市场,销售渠道也受制于国际分销网络。订单化生产使其缺少自有品牌、专利,国内市场渠道不畅,不适应国内消费者需求,转向国内市场自然举步维艰。”卓贤说。

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