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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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马亮说:“如果在平台实现宣传、销售整个流程的,平台完全应该负相关的监管责任,因为从平台的设计是有能力有义务进行全流程的监管。但是,如果是从平台获得信息,通过私域、线下的方式完成消费,把平台作为服务的入口,平台可能没有办法追踪到后续的消费造成的诈骗的问题。第一类情况,如果消费者去维权,平台有义务去追踪,包括强制要求这样一些服务下架,或者对商家进行必要的惩罚。但是对第二类情况,监管会存在比较大的挑战。”

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