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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
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www,ttav《中共中央国务院关于全面推进美丽中国建设的意见》(以下简称《意见》)近日发布,对全面推进美丽中国建设工作作出系统部署,明确了总体要求、重点任务和重大举措,是指导全面推进美丽中国建设的纲领性文件。要深入学习贯彻习近平生态文明思想,准确把握美丽中国建设使命任务,坚决抓好《意见》贯彻落实,确保美丽中国目标如期实现。