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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
从以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴的进程中理解把握这一重要思想,进一步增强学习贯彻的政治自觉。统战工作是党的政治工作,政治性、政策性很强。学习贯彻好习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想,首先是要增强政治敏锐性,善于从政治上分析形势的发展变化和趋势,谋划重大战略、制定重大政策、部署重大任务和处理解决矛盾问题,都要把准政治方向、落实政治要求。特别是要提高政治站位,坚持和加强党对统战工作的全面领导特别是党中央集中统一领导,认真落实统战工作责任制,引导统一战线广大成员紧扣推进中国式现代化这个最大的政治、高质量发展这个新时代的硬道理履职尽责、发挥优势,努力为完成党的二十大提出的各项决策部署、以中国式现代化全面推进中华民族伟大复兴广泛凝心聚力。