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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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1月10日,由韩延执导,彭昱畅、李庚希领衔主演的电影《我们一起摇太阳》释出定档海报,正式宣布将于大年初一全国上映。电影《我们一起摇太阳》作为韩延导演“生命三部曲”终章,讲述了“没头脑”吕途遇上“不高兴”凌敏,两个身患重症却性格迥异的年轻人,因为“生命接力”的约定,阴差阳错地踏上了一段充满爱与力量的治愈之旅。

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