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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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何女士骨质疏松严重,体重只有60多斤,行动也有些不便。女儿们先后帮她聘请过几位保姆,但总是不如意。后来,何女士听说北京周边有一家高端养老院,居住环境舒适,配有医疗设施,服务人员专业。经过实地考察,何女士非常满意,当即决定入住。但这家养老院价格较昂贵,每个月基本费用在12000元左右,还要一次性预交一年的费用。何女士的积蓄和退休金不够,就找人垫钱、先住了进去。

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