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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”
通过大坝蓄水增加了当地农业灌溉面积,选用低噪型施工设备,在旱季施工时洒水降尘,剥离工作结束后进行绿色覆植……项目还采取一系列措施,尽可能降低施工影响,修复、保护当地生态环境。自2016年开工以来,水电站建设相继受到埃博拉疫情等诸多不利因素影响。项目团队与马里人民共同度过困难时期,累计聘用当地员工近3000人次,员工本地化率达90%。
AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
2023年,湖南省纪委监委对党的十九大以来查处的7起省管“一把手”典型案例进行公开通报。其中,包括新田县委原书记唐军为亲属“提篮子”牟利提供帮助和本人违规经商办企业等问题:2017年,唐军利用担任新田县委书记的职权,为其姐夫龚某某在监控体系设备采购及安装工程中“提篮子”打招呼,伙同龚某某收受贿赂210万元。2015年至2019年4月,唐军出资购买非上市公司股份并由他人代持,获利38.43万元。