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王纪文同时介绍,根据发病机制,AADCD有三大类治疗药物,一是多巴胺激动剂,二是单胺氧化酶抑制剂,三是维生素B6,“但由于目前病例数少,一般在治疗中常常是这几种药物一起来使用,至于哪些药真正对这一疾病起到很好的效果,也很难肯定,我们观察下来,轻度患儿服用这些药物有一些效果,但在重度患儿身上,效果都不明显。”

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相对于价格高昂的弹道导弹和巡航导弹,低成本自杀式无人机才是胡塞武装手中的“杀手锏”。胡塞武装多次公开对外展示samad-1系列、“见证者”系列自杀式无人机。这些无人机均采用廉价的活塞发动机,航程在600千米-2000千米,没有复杂的制导系统,大部分均采用廉价惯导+卫星导航,若没有进行有效的干扰,命中精度也达到50米以内,具备较强的精确打击能力,实际上就是一种廉价版远程巡航导弹。这些无人机战斗部在50千克左右,威力低于巡航导弹,但胜在整体价格低廉,集群攻击也能够造成不小的威胁,若配合弹道导弹和巡航导弹,攻击效果会进一步提升。这种打击效能在俄乌冲突中已经被证明,双方经常用廉价的自杀式无人机远程攻击对方一些目标,这些无人机后来也有了“伊朗小摩托”和“基辅小摩托”的称呼。

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    王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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