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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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不折不扣抓落实,关键要抓住要害、踩到点上,把目标导向和问题导向结合起来。目标是奋斗方向,问题是时代声音。党和人民就是在解决一个又一个问题中推动经济社会不断发展的。综合来看,当前我国发展面临的有利条件强于不利因素,经济回升向好、长期向好的基本趋势没有改变。也要看到,进一步推动经济回升向好需要克服有效需求不足、部分行业产能过剩、社会预期偏弱、风险隐患仍然较多等困难和挑战。中央经济工作会议部署的2024年九项重点任务,每一项都是奔着问题去的。不理解其背后深刻的目标导向和问题导向,就无法准确把握党中央的决策意图,落实起来就容易陷入无知而盲、无的放矢的困境。抓好落实,既要以目标为着眼点,增强方向感、计划性;又要以问题为着力点,瞄准问题去,对着问题改,在补短板、强弱项上持续用力,努力增强精准性、实效性。结合本地区本部门具体实际,聚焦改革发展中的突出问题,抓住关键环节,明确主攻方向,坚持“一把钥匙开一把锁”,精准谋划、精准施策、精准发力,使党中央重大决策部署精准落地、产生实效。

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