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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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在风云变幻中坚守人间正道,在危机挑战中勇毅前行。新时代中国外交从容自信、劈波斩浪,战略自主性和主动性显著增强,我国已成为更具国际影响力、创新引领力、道义感召力的负责任大国。这些成就的取得、变革的实现,根本在于有习近平总书记作为党中央的核心、全党的核心领航掌舵,在于有习近平新时代中国特色社会主义思想特别是习近平外交思想科学指引。

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