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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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从习近平新时代中国特色社会主义思想的整体中理解把握这一重要思想,进一步增强学习贯彻的思想自觉。习近平总书记关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想与习近平新时代中国特色社会主义思想中的其他方面重要思想、重要论述是密不可分、相互贯通的有机整体。必须对党的创新理论做到整体把握、融会贯通,特别是深入理解和把握习近平新时代中国特色社会主义思想的世界观、方法论和贯穿其中的立场观点方法,切实用科学理论武装头脑、指导实践,真正做到在学思践悟中深刻领悟“两个确立”的决定性意义,坚决做到“两个维护”,不断巩固团结奋斗的共同思想政治基础。

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