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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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“观乎天文,以察时变;观乎人文,以化成天下。”习近平文化思想,既是源自历史的深刻洞察,也是昭示未来的卓识远见。以思想之光照亮前行之路,在以习近平同志为核心的党中央坚强领导下,以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导,深入学习贯彻习近平文化思想,我们定能更好担负起新的文化使命,在实践创造中进行文化创造,在历史进步中实现文化进步,不断铸就中华文化新辉煌、谱写民族复兴新篇章。

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