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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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ope体育苹果app首页苏州河滨水步道的公共配套设施一年比一年好，记者注意到，不少区域的步道周边配套了公共厕所，并添设厕所标识，沿途的垃圾箱也增多，但是在夜晚时分，这些标识标牌并不是很显眼。一位夜跑者就颇有感触，“厕所、垃圾箱都是这半年新添置的，方便了很多，如果晚上照明更清晰就完美了。”不仅仅是标牌，在普陀区段的步道旁设有不少景观指南指示牌，用地图标明“你在何处”，以及附近景点介绍。这些都是苏河配套的加分之处，不过美中不足的是，夜色中的这些观景指南黯然失色，游客要把手机电筒打开后才能清晰阅读。