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王纪文表示：“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发，一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗，但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因，“其实当前在国际上，已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市，即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza，已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准，这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物，可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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106xkcp彩票在接受澎湃新闻记者采访时，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示，上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果，VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请，其适应症不仅包括AADCD，还包括受众面更为广泛的帕金森病。