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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。
在接受澎湃新闻记者采访时,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心神经内科主任王纪文表示,上述这一项临床试验使用的基因治疗药物为国内首次研发、全球第二家治疗AADCD的产品。基于此次初期研究的治疗效果,VGN-R09b注射液也即将向国家药品监督管理局药品评审中心申报临床试验申请,其适应症不仅包括AADCD,还包括受众面更为广泛的帕金森病。
杜逸轩的同班女生曹扬洋喜欢刷有关国风穿搭的短视频。前不久,她看到一名自称“女大学生”的国风穿搭博主。该博主发布的短视频画面,很多时候背景是上铺下桌的宿舍环境,内容均系自拍,全脸被手机遮挡,对镜展示不同款式的旗袍。对于这些服装,博主介绍有“纯欲风”“狐仙风”“露点风”,还称“+vx(加微信)”可私聊下单。“总在夜里11点至凌晨3点之间直播,也是在‘打视觉擦边球’。”曹扬洋说。
但最好的“种牙指南”,是所有医疗机构都参与价格治理,并且所有种植牙都变得质优价廉。现在只是要求各地三级公立医院单颗常规种植牙的医疗服务收费原则上不超过4500元,种植体和牙冠执行集采价格,也有部分民营医疗机构参照这个标准执行。应该说,有照一日,当所有提供种植牙服务的医疗机构都参与价格治理之后,就不再需要带有“种牙指南”性质的类似信息发布。