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王纪文表示:“这款名为VGN-R09b注射液的基因药物由上海一家本土基因工程技术公司研发,一开始药物研发设计是针对帕金森病治疗,但这款基因治疗药物也针对AADC这个基因,“其实当前在国际上,已经有针对AADCD的基因治疗药物正式上市,即PTC Therapeutics公司生产的AAV基因治疗药物Upstaza,已于2022年7月获得欧盟委员会上市批准,这也是针对AADC缺乏症治疗唯一获批的药物,可以用于18个月及以上确诊为AADCD严重型患者。”

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铲除形式主义、官僚主义顽疾任重道远。今年1月1日,新修订的《中国共产党纪律处分条例》开始施行。在群众纪律中,条例完善了对慢作为、假作为等损害群众利益行为的处分规定;在组织纪律中,增加了对在授予学术称号中弄虚作假、违规谋利行为的处分规定;在工作纪律中,对统计造假及统计造假失察行为作了更加严格明确的规定……这些新规定彰显出坚决纠治形式主义,对弄虚作假和违纪违法行为绝不姑息的鲜明态度。

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