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前来观展的游客络绎不绝,演出开始后,游客们纷纷驻足欣赏。演出结束,大家以热烈的掌声表达了喜爱之情,并对文化展览与文艺演出相结合的创新呈现表示了喜爱与赞扬,“没想到可以在展馆里看到如此专业精彩的演出,听着一首首陕北民歌,我好像走在黄土高原上,展览也变得更加生动有趣了。”活动还进行了多平台线上同步直播,收获广泛关注,大量观众通过网络观看了直播,并热情参与互动。

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AADCD是芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的简称。这是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病,属于单基因代谢性疾病。1月15日,澎湃新闻记者从国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉,该院神经内科作为牵头单位,正在开展一项面对AADCD的基因治疗研究。截至目前,已经有6名AADCD患儿接受一款名为“VGN-R09b注射液”的基因药物治疗。根据一年来试验用药的结果显示,这6名患儿运动功能得到了不同程度的提升,但其药物疗效仍然在持续随访观测中。

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